FDA、希少な免疫疾患に対する画期的な遺伝子治療を承認
FDA approves breakthrough gene therapy for a rare immune disorder
2026年3月、米国食品医薬品局（FDA）は、重症白血球接着不全症I型（LAD-I）の小児を対象とした画期的な遺伝子治療法である「クレサラディ」に対し、迅速承認を与えるという歴史的な節目を迎えました。
In March 2026, the U.S.
ITGB2遺伝子の変異によって引き起こされるこの極めて稀な遺伝性疾患は、白血球が感染症と戦う能力を奪い、小児期早期に命に関わることも多い病気です。
Food and Drug Administration (FDA) reached a historic milestone by granting accelerated approval to Kresladi, a groundbreaking gene therapy designed for children with severe leukocyte adhesion deficiency type I (LAD-I).
クレサラディは、この疾患に対する初めての承認薬として、医学的な大きな躍進を遂げました。
This ultra-rare genetic disorder, caused by mutations in the ITGB2 gene, prevents white blood cells from fighting infections, often proving fatal in early childhood.
ロケット・ファーマシューティカルズ社によって開発されたこの治療法は自家移植型であり、患者自身の修正された幹細胞を利用して必須の免疫機能を回復させます。
Kresladi represents a major medical breakthrough as the first-ever approved treatment for this condition.
ITGB2遺伝子の正常なコピーを再導入することで、この治療法は体が危険な細菌や真菌を効率よく除去するのを助けます。
Developed by Rocket Pharmaceuticals, the therapy is autologous, meaning it uses a patient’s own modified stem cells to restore essential immune function.
UCLAのドナルド・コーン博士が主導した臨床試験では、患者の重度の感染症が減少し、バイオマーカーの改善が継続することが示されました。
By reintroducing healthy copies of the ITGB2 gene, the treatment helps the body effectively clear dangerous bacteria and fungi.
深刻な小児の医療ニーズに対処する取り組みが評価され、FDAは同社に希少小児疾患の優先審査バウチャーも授与しました。
Previously, patients relied on risky stem cell transplants from matched donors, which were not always available.
