FDA、希少な免疫疾患に対する画期的な遺伝子治療を承認

2026年3月、米国べいこく食品しょくひん医薬品局いやくひんきょく（FDA）は、重症じゅうしょう白血球はっけっきゅう接着せっちゃく不全ふぜん症しょうI型いちがた（LAD-I）の小児しょうにを対象たいしょうとした画期的かっきてきな遺伝子いでんし治療法ちりょうほうである「クレサラディ」に対し、迅速じんそく承認しょうにんを与あたえるという歴史的れきしてきな節目ふしめを迎むかえました。

ITGB2遺伝子いでんしの変異へんいによって引ひき起おこされるこの極きわめて稀まれな遺伝性いでんせい疾患しっかんは、白血球はっけっきゅうが感染症かんせんしょうと戦たたかう能力のうりょくを奪うばい、小児期しょうにき早期そうきに命いのちに関かかわることも多おおい病気びょうきです。

クレサラディは、この疾患しっかんに対たいする初はじめての承認しょうにん薬やくとして、医学的いがくてきな大おおきな躍進やくしんを遂とげました。

ロケット・ファーマシューティカルズ社しゃによって開発かいはつされたこの治療法ちりょうほうは自家じか移植いしょく型がたであり、患者かんじゃ自身じしんの修正しゅうせいされた幹細胞かんさいぼうを利用りようして必須ひっすの免疫めんえき機能きのうを回復かいふくさせます。

ITGB2遺伝子いでんしの正常せいじょうなコピーを再導入さいどうにゅうすることで、この治療法ちりょうほうは体からだが危険きけんな細菌さいきんや真菌しんきんを効率こうりつよく除去じょきょするのを助たすけます。

UCLAのドナルド・コーン博士はかせが主導しゅどうした臨床りんしょう試験しけんでは、患者かんじゃの重度じゅうどの感染症かんせんしょうが減少げんしょうし、バイオマーカーの改善かいぜんが継続けいぞくすることが示しめされました。

深刻しんこくな小児しょうにの医療いりょうニーズに対たい処しょする取とり組くみが評価ひょうかされ、FDAは同社どうしゃに希少きしょう小児しょうに疾患しっかんの優先ゆうせん審査しんさバウチャーも授与じゅよしました。