美國食品藥物管理局核准一項針對罕見免疫疾病的突破性基因療法

2026年3月，美國食品藥物管理局（FDA）授予Kresladi加速批准，達成了一項歷史性里程碑。

這是一種開創性的基因療法，專為患有嚴重第一型白血球黏附缺乏症（LAD-I）的兒童所設計。

這種極為罕見的遺傳性疾病，係因ITGB2基因突變所致，會導致白血球無法對抗感染，且常在幼兒時期便致命。

Kresladi是針對此病症首個獲批的療法，堪稱重大醫學突破。

該療法由Rocket Pharmaceuticals公司開發，屬於自體（ㄗˋㄊㄧˇ）療法，意即利用病患自身的修飾幹細胞來恢復必要的免疫功能。

透過重新導入健康的ITGB2基因副本，該療法能協助身體有效清除危險的細菌與真菌。

由加州大學洛杉磯分校（UCLA）的唐納·科恩（Donald Kohn）博士所領導的臨床試驗顯示，病患的嚴重感染次數減少，且生物標記（ㄅㄧㄠ　ㄐㄧˋ）也隨時間持續改善。

為表彰該公司致力於解決嚴峻兒科需求的努力，FDA亦授予該公司一張罕見兒科疾病優先審查憑證。