美國食品藥物管理局核准一項針對罕見免疫疾病的突破性基因療法
FDA、希少な免疫疾患に対する画期的な遺伝子治療を承認
2026年3月，美國食品藥物管理局（FDA）授予Kresladi加速批准，達成了一項歷史性里程碑。
2026年3月、米国食品医薬品局（FDA）は、重症白血球接着不全症I型（LAD-I）の小児を対象とした画期的な遺伝子治療法である「クレサラディ」に対し、迅速承認を与えるという歴史的な節目を迎えました。
這是一種開創性的基因療法，專為患有嚴重第一型白血球黏附缺乏症（LAD-I）的兒童所設計。
ITGB2遺伝子の変異によって引き起こされるこの極めて稀な遺伝性疾患は、白血球が感染症と戦う能力を奪い、小児期早期に命に関わることも多い病気です。
這種極為罕見的遺傳性疾病，係因ITGB2基因突變所致，會導致白血球無法對抗感染，且常在幼兒時期便致命。
クレサラディは、この疾患に対する初めての承認薬として、医学的な大きな躍進を遂げました。
Kresladi是針對此病症首個獲批的療法，堪稱重大醫學突破。
ロケット・ファーマシューティカルズ社によって開発されたこの治療法は自家移植型であり、患者自身の修正された幹細胞を利用して必須の免疫機能を回復させます。
該療法由Rocket Pharmaceuticals公司開發，屬於自體（ㄗˋㄊㄧˇ）療法，意即利用病患自身的修飾幹細胞來恢復必要的免疫功能。
ITGB2遺伝子の正常なコピーを再導入することで、この治療法は体が危険な細菌や真菌を効率よく除去するのを助けます。
透過重新導入健康的ITGB2基因副本，該療法能協助身體有效清除危險的細菌與真菌。
UCLAのドナルド・コーン博士が主導した臨床試験では、患者の重度の感染症が減少し、バイオマーカーの改善が継続することが示されました。
由加州大學洛杉磯分校（UCLA）的唐納·科恩（Donald Kohn）博士所領導的臨床試驗顯示，病患的嚴重感染次數減少，且生物標記（ㄅㄧㄠ ㄐㄧˋ）也隨時間持續改善。
以前、患者は適合ドナーからのリスクを伴う幹細胞移植に頼っていましたが、常にドナーが見つかるとは限りませんでした。
為表彰該公司致力於解決嚴峻兒科需求的努力，FDA亦授予該公司一張罕見兒科疾病優先審查憑證。
