ハンチントン病に対する幹細胞を用いた初の臨床試験が開始される

2026年ねん6月がつ、医学いがく界かいはREGEN4HD臨床りんしょう試験しけんの開始かいしという重大じゅうだいな節目ふしめを迎むかえました。

これは、ハンチントン病びょうに対たいする胚はい性せい幹かん細胞さいぼう由来ゆらいの治療ちりょう法ほうを検証けんしょうする、世界せかい初はつのヒト臨床りんしょう試験しけんとなります。

ハンチントン病びょうは、進行しんこう性せいかつ遺伝いでん性せいの神経しんけい変性へんせい疾患しっかんであり、現在げんざいのところ治療ちりょう法ほうは存在そんざいしません。

本ほん試験しけんは、ヒト胚はいに由来ゆらいする神経しんけい幹かん細胞さいぼうで構成こうせいされるhNSC-01という実験じっけん的てきな治療ちりょう法ほうに焦点しょうてんを当あてています。

毒性どくせいタンパク質しつを抑制よくせいすることを目もく的てきとする遺伝いでん子し治療ちりょうとは異ことなり、この再生さいせい医療いりょうのアプローチでは、疾患しっかんの影響えいきょうを最も受うける脳のうの領域りょういきである線条せんじょう体たいに直接ちょくせつ細胞さいぼうを移植いしょくします。

研究けんきゅう者しゃらは、これらの細胞さいぼうが失うしなわれた神経しんけい細胞さいぼうに取とって代かわり、損傷そんしょうした神経しんけい回路かいろを修復しゅうふくし、既存きぞんの神経しんけい細胞さいぼうを保護ほご・支援しえんしてくれることを期待きたいしています。

本ほんフェーズの主おもな目的もくてきは安全性あんぜんせいと忍容にんよう性せいの評価ひょうかですが、前ぜん臨床りんしょうモデルではすでに、運動うんどう機能きのうの改善かいぜんと脳のうのシグナル伝達でんたつ回復かいふくにおいて有望ゆうぼうな結果けっかを示しめしています。