筋ジストロフィーに対する新たな治療法が長期的な効果を示す

デュシェンヌ型筋きんジストロフィー（DMD）の治療ちりょうにおける近ちか年の飛躍的ひやくてきな進歩しんぽは、医療いりょうの現場げんばを、対症療法たいしょうりょうほう中心ちゅうしんから精密せいみつな分子ぶんし医療いりょうへと変容へんようさせています。

しかし、HDAC阻害剤そがいざいギビノスタットのような米国べいこく食品しょくひん医薬いやく品ひん局きょく（FDA）による近ちか年の承認しょうにんは、6歳さい以上いじょうの患者かんじゃにおける運動うんどう機能きのうの低下ていかを遅おそらせるという新あたらたな希望きぼうをもたらしています。

薬物やくぶつ療法りょうほうを超こえて、研究者けんきゅうしゃたちは従来じゅうらいの限界げんかいを克服こくふくする遺伝子いでんし送達そうたつプラットフォームを開拓かいたくしています。

特とくに、研究者けんきゅうしゃたちは、DMDにおける主要しゅような死亡しぼう原因げんいんである心しん不全ふぜんを防ふせぐために「ハートギャップ（心臓しんぞうの空白くうはく期間きかん）」への対処たいしょに取り組とりくんでいます。

それは、革新かくしん的てきで標的ひょうてきを絞しぼった科学かがくを通つうじて、寿命じゅみょうを延のばし、筋きん持久力じきゅうりょくを高たかめ、持続じぞく可能かのうな機能きのう的てき安定あんていを提供ていきょうすることです。