新しい遺伝子治療により先天性難聴の回復に成功

遺伝子治療いでんしちりょうにより、OTOF関連かんれん難聴なんちょうの患者かんじゃにおける先天性難聴せんてんせいなんちょうが正常せいじょうに戻もどり始はじめています。

この疾患しっかんは、音おとを脳のうに伝達でんたつするために必要ひつようなタンパク質しつであるオトフェリンの体内生成たいないせいせいを阻害そがいします。

研究者けんきゅうしゃたちは無害むがいなウイルスを利用りようして、機能的きのうてきなOTOF遺伝子いでんしを内耳ないじに直接ちょくせつ届とどけ、細胞さいぼうが不足ふそくしているタンパク質しつを生成せいせいできるようにしています。

臨床試験りんしょうしけんでは目覚めざましい成果せいかが得えられており、患者かんじゃの聴力ちょうりょくは重度じゅうど難聴なんちょうから中等度ちゅうとうど難聴なんちょうへと改善かいぜんし、多おおくのケースでわずか1ヶ月かげつ以内いないに改善かいぜんが見みられます。

電子機器でんしききを使つかう人工内耳じんこうないじとは異ことなり、この治療法ちりょうほうは生物学的せいぶつがくてきなメカニズムそのものに修復しゅうふくを加くわえます。

CHORD研究けんきゅうを含ふくむ一連いちれんの試験しけんにより、この処置しょちは年長ねんちょうの小児しょうにや成人せいじんに対たいしても安全あんぜんかつ有効ゆうこうであることが示しめされました。

現在げんざいはOTOF変異へんいに焦点しょうてんを当あてていますが、この成功せいこうは他ほかの遺伝性難聴いでんせいなんちょうを治癒ちゆさせるための青写真あおじゃしんとなり、これまで永続的えいぞくてきと思おもわれていた多おおくの症状しょうじょうが近ちかい将来しょうらいに治療可能ちりょうかのうになるという希望きぼうをもたらしています。