FDA approves breakthrough gene therapy for a rare immune disorder
FDA、希少な免疫疾患に対する画期的な遺伝子治療を承認
In March 2026, the U.S.
2026年3月、米国食品医薬品局（FDA）は、重症白血球接着不全症I型（LAD-I）の小児を対象とした画期的な遺伝子治療法である「クレサラディ」に対し、迅速承認を与えるという歴史的な節目を迎えました。
Food and Drug Administration (FDA) reached a historic milestone by granting accelerated approval to Kresladi, a groundbreaking gene therapy designed for children with severe leukocyte adhesion deficiency type I (LAD-I).
ITGB2遺伝子の変異によって引き起こされるこの極めて稀な遺伝性疾患は、白血球が感染症と戦う能力を奪い、小児期早期に命に関わることも多い病気です。
This ultra-rare genetic disorder, caused by mutations in the ITGB2 gene, prevents white blood cells from fighting infections, often proving fatal in early childhood.
クレサラディは、この疾患に対する初めての承認薬として、医学的な大きな躍進を遂げました。
Kresladi represents a major medical breakthrough as the first-ever approved treatment for this condition.
ロケット・ファーマシューティカルズ社によって開発されたこの治療法は自家移植型であり、患者自身の修正された幹細胞を利用して必須の免疫機能を回復させます。
Developed by Rocket Pharmaceuticals, the therapy is autologous, meaning it uses a patient’s own modified stem cells to restore essential immune function.
ITGB2遺伝子の正常なコピーを再導入することで、この治療法は体が危険な細菌や真菌を効率よく除去するのを助けます。
By reintroducing healthy copies of the ITGB2 gene, the treatment helps the body effectively clear dangerous bacteria and fungi.
UCLAのドナルド・コーン博士が主導した臨床試験では、患者の重度の感染症が減少し、バイオマーカーの改善が継続することが示されました。
Donald Kohn at UCLA, demonstrated that patients experienced fewer severe infections and sustained biomarker improvements over time.
この一度限りの治療により、ドナーがいない家族に治癒の可能性が拓かれました。
In recognition of this effort to address a critical pediatric need, the FDA also awarded the company a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher.
