科學家發現更高效的基因編輯工具，用於治療疾病

醫ㄧ學ㄒㄩㄝˊ領ㄌㄧㄥˇ域ㄩˋ正ㄓㄥˋ在ㄗㄞˋ經ㄐㄧㄥ歷ㄌㄧˋ一ㄧ場ㄔㄤˇ革ㄍㄜˊ命ㄇㄧㄥˋ，研ㄧㄢˊ究ㄐㄧㄡˋ人ㄖㄣˊ員ㄩㄢˊ已ㄧˇ超ㄔㄠ越ㄩㄝˋ了ㄌㄜ˙傳ㄔㄨㄢˊ統ㄊㄨㄥˇ的ㄉㄜ˙ CRISPR-Cas9 技ㄐㄧˋ術ㄕㄨˋ。

在 2025 年ㄋㄧㄢˊ和 2026 年ㄋㄧㄢˊ，科ㄎㄜ學ㄒㄩㄝˊ家ㄐㄧㄚ發ㄈㄚ布ㄅㄨˋ了ㄌㄜ˙諸ㄓㄨ如ㄖㄨˊ橋ㄑㄧㄠˊ接ㄐㄧㄝ編ㄅㄧㄢ輯ㄐㄧˊ（Bridge Editing）、STITCHR 以ㄧˇ及ㄐㄧˊ基ㄐㄧ於ㄩˊ逆ㄋㄧˋ轉ㄓㄨㄢˇ錄ㄌㄨˋ元ㄩㄢˊ件ㄐㄧㄢˋ（retron）的ㄉㄜ˙系ㄒㄧˋ統ㄊㄨㄥˇ等ㄉㄥˇ新ㄒㄧㄣ一ㄧ代ㄉㄞˋ工ㄍㄨㄥ具ㄐㄩˋ。

與ㄩˇ主ㄓㄨˇ要ㄧㄠˋ專ㄓㄨㄢ注ㄓㄨˋ於ㄩˊ小ㄒㄧㄠˇ型ㄒㄧㄥˊ DNA 缺ㄑㄩㄝ失ㄕ的ㄉㄜ˙早ㄗㄠˇ期 CRISPR 方ㄈㄤ法ㄈㄚˇ不ㄅㄨˋ同ㄊㄨㄥˊ，這ㄓㄜˋ些ㄒㄧㄝ現ㄒㄧㄢˋ代ㄉㄞˋ技ㄐㄧˋ術ㄕㄨˋ允ㄩㄣˇ許ㄒㄩˇ安ㄢ全ㄑㄩㄢˊ地ㄉㄧˋ插ㄔㄚ入ㄖㄨˋ和ㄏㄜˊ替ㄊㄧˋ換ㄏㄨㄢˋ大ㄉㄚˋ型ㄒㄧㄥˊ基ㄐㄧ因ㄧㄣ序ㄒㄩˋ列ㄌㄧㄝˋ。

例ㄌㄧˋ如ㄖㄨˊ，橋ㄑㄧㄠˊ接ㄐㄧㄝ編ㄅㄧㄢ輯ㄐㄧˊ模ㄇㄛˊ仿ㄈㄤˇ了ㄌㄜ˙細ㄒㄧˋ菌ㄐㄩㄣˋ的ㄉㄜ˙「跳ㄊㄧㄠˋ躍ㄩㄝˋ基ㄐㄧ因ㄧㄣ」來ㄌㄞˊ直ㄓˊ接ㄐㄧㄝ連ㄌㄧㄢˊ接ㄐㄧㄝ DNA 股ㄍㄨˇ，而 STITCHR 則ㄗㄜˊ利ㄌㄧˋ用ㄩㄥˋ RNA 來ㄌㄞˊ為ㄨㄟˊ替ㄊㄧˋ換ㄏㄨㄢˋ缺ㄑㄩㄝ陷ㄒㄧㄢˋ基ㄐㄧ因ㄧㄣ提ㄊㄧˊ供ㄍㄨㄥ「一ㄧ次ㄘˋ性ㄒㄧㄥˋ」解ㄐㄧㄝˇ決ㄐㄩㄝˊ方ㄈㄤ案ㄢˋ。

儘ㄐㄧㄣˇ管 2023 年ㄋㄧㄢˊ Casgevy 的ㄉㄜ˙獲ㄏㄨㄛˋ批ㄆㄧ標ㄅㄧㄠ誌ㄓˋ著ㄓㄜˊ一ㄧ個ㄍㄜ˙里ㄌㄧˇ程ㄔㄥˊ碑ㄅㄟ，但ㄉㄢˋ該ㄍㄞ行ㄏㄤˊ業ㄧㄝˋ目ㄇㄨˋ前ㄑㄧㄢˊ正ㄓㄥˋ專ㄓㄨㄢ注ㄓㄨˋ於ㄩˊ提ㄊㄧˊ升ㄕㄥ這ㄓㄜˋ些ㄒㄧㄝ療ㄌㄧㄠˊ法ㄈㄚˇ的ㄉㄜ˙可ㄎㄜˇ擴ㄎㄨㄛˋ展ㄓㄢˇ性ㄒㄧㄥˋ與ㄩˇ安ㄢ全ㄑㄩㄢˊ性ㄒㄧㄥˋ。

LF₉-Acr/PA 系ㄒㄧˋ統ㄊㄨㄥˇ等ㄉㄥˇ創ㄔㄨㄤˋ新ㄒㄧㄣ技ㄐㄧˋ術ㄕㄨˋ專ㄓㄨㄢ門ㄇㄣˊ針ㄓㄣ對ㄉㄨㄟˋ減ㄐㄧㄢˇ少ㄕㄠˇ「脫ㄊㄨㄛ靶ㄅㄚˇ」效ㄒㄧㄠˋ應ㄧㄥˋ，確ㄑㄩㄝˋ保ㄅㄠˇ編ㄅㄧㄢ輯ㄐㄧˊ的ㄉㄜ˙精ㄐㄧㄥ準ㄓㄨㄣˇ度ㄉㄨˋ。

儘ㄐㄧㄣˇ管ㄍㄨㄢˇ成ㄔㄥˊ本ㄅㄣˇ高ㄍㄠ昂ㄤˊ，但ㄉㄢˋ該ㄍㄞ領ㄌㄧㄥˇ域ㄩˋ正ㄓㄥˋ迅ㄒㄩㄣˋ速ㄙㄨˋ從ㄘㄨㄥˊ實ㄕˊ驗ㄧㄢˋ室ㄕˋ研ㄧㄢˊ究ㄐㄧㄡˋ過ㄍㄨㄛˋ渡ㄉㄨˋ到ㄉㄠˋ臨ㄌㄧㄣˊ床ㄔㄨㄤˊ應ㄧㄥˋ用ㄩㄥˋ，為ㄨㄟˊ個ㄍㄜˋ人ㄖㄣˊ化ㄏㄨㄚˋ的ㄉㄜ˙「單ㄉㄢ人ㄖㄣˊ療ㄌㄧㄠˊ法ㄈㄚˇ」鋪ㄆㄨ平ㄆㄧㄥˊ道ㄉㄠˋ路ㄌㄨˋ，這ㄓㄜˋ些ㄒㄧㄝ療ㄌㄧㄠˊ法ㄈㄚˇ最ㄗㄨㄟˋ終ㄓㄨㄥ可ㄎㄜˇ能ㄋㄥˊ為ㄨㄟˊ更ㄍㄥˋ廣ㄍㄨㄤˇ大ㄉㄚˋ的ㄉㄜ˙人ㄖㄣˊ群ㄑㄩㄣˊ治ㄓˋ癒ㄩˋ複ㄈㄨˋ雜ㄗㄚˊ的ㄉㄜ˙遺ㄧˊ傳ㄔㄨㄢˊ疾ㄐㄧˊ病ㄅㄧㄥˋ。