新型基因療法成功逆轉先天性耳聾

一項開創性的醫學里程碑已經達成：基因療法目前已成功逆轉了先天性耳聾ㄦˊㄌㄨㄥˊ患者因 OTOF 基因相關引起的聽力損失。

這種病症導致人體無法製造耳畸蛋白otoferlin，這是將聲音傳輸至大腦所需的蛋白質。

研究人員利用一種無害病毒將具備功能的 OTOF 基因直接送入內耳，使細胞得以製造缺失的蛋白質。

與使用電子的耳蝸植入物不同，這種療法修復的是生物機制本身。

包含 CHORD 研究在內的試驗顯示，此程序即使在年齡較大的兒童與成人身上，也既安全又有效。

雖然目前聚焦於 OTOF 突變，但這項成功為治癒其他類型的遺傳性聽力損失提供了藍圖，並帶來希望，許多過去被認為是永久性的病症，或許不久後將能獲得治療。