新型心臟衰竭基因療法達成臨床試驗里程碑

心ㄒㄧㄣ臟ㄗㄤˋ衰ㄕㄨㄞ竭ㄐㄧㄝˊ仍ㄖㄥˊ是ㄕˋ導ㄉㄠˇ致ㄓˋ全ㄑㄩㄢˊ球ㄑㄧㄡˊ死ㄙˇ亡ㄨㄤˊ的ㄉㄜ˙主ㄓㄨˇ要ㄧㄠˋ原ㄩㄢˊ因ㄧㄣ之ㄓ一ㄧ，因ㄧㄣ為ㄨㄟˋ傳ㄔㄨㄢˊ統ㄊㄨㄥˇ治ㄓˋ療ㄌㄧㄠˊ往ㄨㄤˇ往ㄨㄤˇ僅ㄐㄧㄣˇ能ㄋㄥˊ緩ㄏㄨㄢˇ解ㄐㄧㄝˇ症ㄓㄥˋ狀ㄓㄨㄤˋ。

然ㄖㄢˊ而ㄦˊ，心ㄒㄧㄣ臟ㄗㄤˋ衰ㄕㄨㄞ竭ㄐㄧㄝˊ基ㄐㄧ因ㄧㄣ治ㄓˋ療ㄌㄧㄠˊ領ㄌㄧㄥˇ域ㄩˋ正ㄓㄥˋ在ㄗㄞˋ迅ㄒㄩㄣˋ速ㄙㄨˋ發ㄈㄚ展ㄓㄢˇ，從ㄘㄨㄥˊ過ㄍㄨㄛˋ去ㄑㄩˋ的ㄉㄜ˙挫ㄘㄨㄛˋ折ㄓㄜˊ轉ㄓㄨㄢˇ向ㄒㄧㄤˋ精ㄐㄧㄥ確ㄑㄩㄝˋ的ㄉㄜ˙、以ㄧˇ分ㄈㄣ子ㄗˇ為ㄨㄟˊ核ㄏㄜˊ心ㄒㄧㄣ的ㄉㄜ˙干ㄍㄢ預ㄩˋ措ㄘㄨㄛˋ施ㄕ。

研ㄧㄢˊ究ㄐㄧㄡˋ人ㄖㄣˊ員ㄩㄢˊ現ㄒㄧㄢˋ在ㄗㄞˋ針ㄓㄣ對ㄉㄨㄟˋcBIN1等ㄉㄥˇ特ㄊㄜˋ定ㄉㄧㄥˋ調ㄊㄧㄠˊ節ㄐㄧㄝˊ因ㄧㄣ子ㄗˇ進ㄐㄧㄣˋ行ㄒㄧㄥˊ修ㄒㄧㄡ復ㄈㄨˋ，而ㄦˊ非ㄈㄟ僅ㄐㄧㄣˇ是ㄕˋ減ㄐㄧㄢˇ緩ㄏㄨㄢˇ疾ㄐㄧˊ病ㄅㄧㄥˋ的ㄉㄜ˙惡ㄜˋ化ㄏㄨㄚˋ。

現ㄒㄧㄢˋ代ㄉㄞˋ研ㄧㄢˊ究ㄐㄧㄡˋ利ㄌㄧˋ用ㄩㄥˋ改ㄍㄞˇ良ㄌㄧㄤˊ後ㄏㄡˋ的ㄉㄜ˙病ㄅㄧㄥˋ毒ㄉㄨˊ載ㄗㄞˋ體ㄊㄧˇ來ㄌㄞˊ確ㄑㄩㄝˋ保ㄅㄠˇ這ㄓㄜˋ些ㄒㄧㄝ治ㄓˋ療ㄌㄧㄠˊ方ㄈㄤ法ㄈㄚˇ能ㄋㄥˊ更ㄍㄥˋ精ㄐㄧㄥ準ㄓㄨㄣˇ地ㄉㄧˋ抵ㄉㄧˇ達ㄉㄚˊ心ㄒㄧㄣ肌ㄐㄧ細ㄒㄧˋ胞ㄅㄠ。

此ㄘˇ外ㄨㄞˋ，CRISPR基ㄐㄧ因ㄧㄣ編ㄅㄧㄢ輯ㄐㄧˊ和ㄏㄜˊRNA干ㄍㄢ擾ㄖㄠˇ治ㄓˋ療ㄌㄧㄠˊ在ㄗㄞˋATTR-CM等ㄉㄥˇ疾ㄐㄧˊ病ㄅㄧㄥˋ上ㄕㄤˋ的ㄉㄜ˙突ㄊㄨ破ㄆㄛˋ，標ㄅㄧㄠ誌ㄓˋ著ㄓㄜ˙重ㄓㄨㄥˋ大ㄉㄚˋ的ㄉㄜ˙進ㄐㄧㄣˋ展ㄓㄢˇ。

儘ㄐㄧㄣˇ管ㄍㄨㄢˇ過ㄍㄨㄛˋ去ㄑㄩˋ如ㄖㄨˊCUPID研ㄧㄢˊ究ㄐㄧㄡˋ等ㄉㄥˇ試ㄕˋ驗ㄧㄢˋ曾ㄘㄥˊ面ㄇㄧㄢˋ臨ㄌㄧㄣˊ障ㄓㄤˋ礙ㄞˋ，但ㄉㄢˋ目ㄇㄨˋ前ㄑㄧㄢˊ的ㄉㄜ˙努ㄋㄨˇ力ㄌㄧˋ優ㄧㄡ先ㄒㄧㄢ考ㄎㄠˇ慮ㄌㄩˋ嚴ㄧㄢˊ謹ㄐㄧㄣˇ的ㄉㄜ˙終ㄓㄨㄥ點ㄉㄧㄢˇ，例ㄌㄧˋ如ㄖㄨˊ提ㄊㄧˊ高ㄍㄠ存ㄘㄨㄣˊ活ㄏㄨㄛˊ率ㄌㄩˋ和ㄏㄜˊ減ㄐㄧㄢˇ少ㄕㄠˇ住ㄓㄨˋ院ㄩㄢˋ率ㄌㄩˋ。

這ㄓㄜˋ個ㄍㄜ˙精ㄐㄧㄥ準ㄓㄨㄣˇ醫ㄧ學ㄒㄩㄝˊ時ㄕˊ代ㄉㄞˋ透ㄊㄡˋ過ㄍㄨㄛˋ解ㄐㄧㄝˇ決ㄐㄩㄝˊ導ㄉㄠˇ致ㄓˋ心ㄒㄧㄣ臟ㄗㄤˋ衰ㄕㄨㄞ竭ㄐㄧㄝˊ的ㄉㄜ˙根ㄍㄣ本ㄅㄣˇ基ㄐㄧ因ㄧㄣ驅ㄑㄩ動ㄉㄨㄥˋ因ㄧㄣ素ㄙㄨˋ，為ㄨㄟˋ患ㄏㄨㄢˋ者ㄓㄜˇ提ㄊㄧˊ供ㄍㄨㄥ了ㄌㄜ˙新ㄒㄧㄣ的ㄉㄜ˙希ㄒㄧ望ㄨㄤˋ，並ㄅㄧㄥˋ極ㄐㄧˊ有ㄧㄡˇ可ㄎㄜˇ能ㄋㄥˊ革ㄍㄜˊ新ㄒㄧㄣ心ㄒㄧㄣ血ㄒㄩㄝˋ管ㄍㄨㄢˇ照ㄓㄠˋ護ㄏㄨˋ的ㄉㄜ˙面ㄇㄧㄢˋ貌ㄇㄠˋ。