英國監管機構批准用於治療罕見遺傳疾病的新療法

英國ㄧㄥㄍㄨㄛˊ在醫療保健上的作法正在轉變，英國藥品及保健產品管理局MHRA正為罕見疾病引入一套具變革性的框架。

由於目前只有不到5%的罕見疾病有核准的治療方法，英國正從「一體適用」的模式轉向客製化、科技驅動的系統。

這個新時代旨在減少許多患者所面臨、令人痛苦ㄠˊ長達五年的「診斷奧德賽」(即求醫歷程)。

儘管維護科學完整性與安全性仍是首要任務，MHRA正利用「創新護照」(Innovation Passports)等工具來快速推動具潛力的藥物。

透過運用人工智慧、基因組學研究與真實世界數據，英國正將自身定位為全球醫療創新的領導者。