GSKの新しい月1回投与の肝疾患治療薬がブレイクスルーセラピーの指定を受ける

2026年ねん4月がつ、GSKは医学いがく研究けんきゅうにおける重要じゅうような節目ふしめに到達とうたつしました。

同社どうしゃの治験薬ちけんやくであるエフィモスフェルミンが、FDA（米国べいこく食品しょくひん医薬品いやくひん局きょく）から画期的かっきてき治療ちりょう薬やく指定していを、EMA（欧州おうしゅう医薬品いやくひん庁ちょう）からPRIMEステータスを受うけたためです。

この規制きせい支援しえんは、代謝たいしゃ機能きのう障害しょうがい関連かんれん脂肪しぼう性せい肝炎かんえん（MASH）に対たいする新規しんき治療ちりょう法ほうの開発かいはつを加速かそくさせることを目的もくてきとしています。

MASHは世界せかい人口じんこうの約やく5%が罹患りかんする深刻しんこくな肝かん疾患しっかんです。

エフィモスフェルミンは、線維せんい芽が細胞さいぼう増殖ぞうしょく因子いんし21（FGF21）の長時間ちょうじかん作用さよう型がたバリアントとして作用さようします。

代謝たいしゃ経路けいろを調節ちょうせつすることで、肝臓かんぞうの脂肪しぼうを減少げんしょうさせ、線維せんい化かを改善かいぜんします。

特筆とくひつすべき点てんとして、月つき1回かいの皮下ひか注射ちゅうしゃという簡便かんべんな方法ほうほうで投与とういやできるように設計せっけいされています。